(原标题:alnylam(alny.us)公布阿尔茨海默病rnai疗法i期临床积极数据 单针持续药效可长达10个月)
智通财经app获悉,10月25日,alnylam pharmaceuticals(alny.us)公布了其rnai疗法aln-app治疗阿尔茨海默病(ad)和脑淀粉样血管病(caa)的临床i期试验的积极中期结果。试验结果显示,单剂量aln-app的持续药效可长达10个月,同时,与ad和caa相关的淀粉样蛋白片段aβ42和aβ40显著降低。
aln-app是一种靶向淀粉样前体蛋白(app)的rnai疗法药物,由alnylam与regeneron合作开发。目前,单剂量aln-app的进一步探索正在ia期临床部分进行中。此外,第一名患者现已在ib期临床部分(多剂量部分)中给药。ib期临床部分首先在加拿大启动,现在也已获得在英国和荷兰进行所需的所有批准。
alnylam aln-app项目负责人tim mooney表示:“这些中期数据表明单剂量aln-app可以实现深度靶向作用、长时间作用,也进一步说明了rnai疗法在沉默中枢神经系统(cns)致病基因方面的潜力。我们会继续进行ib部分,进一步探索aln-app治疗ad和caa的机会。”